İngiliz genç, kanser tedevisinde dönüşüm yaratacak ‘tabanı düzenlenmiş’ hücreleri alan dünyadaki ilk kişi oldu
Birleşik Krallık’taki bilim insanları, nükseden T-hücreli lösemili genç bir hastayı tedavi etmek için devrim niteliğinde yeni bir gen terapisi türü kullandı. Dünyada bir ilk olan tekniğin uygulanması, yakında diğer çocukluk çağı kanserleri ve ciddi hastalıklarla mücadeleye yardımcı olabileceği umutlarını arttırdı.
Leicester’dan Alyssa, lösemisini hafifletmek amacıyla kemoterapi ve kemik iliği nakli görmüş ancak başarılı olamamıştı. Başka bir tedavinin mevcut olmaması nedeniyle 13 yaşındaki çocuk için umutlar çok kötüydü.
Ancak, baz düzenleme olarak bilinen yeni bir teknoloji kullanılarak değiştirilen bağışlanmış T-hücrelerinin infüzyonunu aldıktan sonra, Alyssa iyileşiyor ve altı aydır remisyonda.
“Dürüst olmak gerekirse garip bir bulut dokuzdayız. Bu inanılmaz,” diyor annesi Kiona.
Şimdi Londra’daki Great Ormond Street hastanesinde (Gosh) Alyssa’yı tedavi eden ekip, tüm geleneksel tedavileri tüketmiş olan 10 T-hücreli lösemi hastasını daha denemelere almaya hazırlanıyor. Bu denemelerin başarılı olması halinde, tabanı düzenlenmiş hücrelerin diğer lösemi türlerinden ve diğer hastalıklardan etkilenen hastalara da verilebileceği umuluyor.
Projenin liderlerinden immünolog Profesör Waseem Qasim, “Bu şimdiye kadarki en sofistike hücre mühendisliğimiz ve başka yeni tedavilerin ve nihayetinde hasta çocuklar için daha iyi geleceklerin yolunu açıyor” dedi. Araştırmanın sonuçlarını bu hafta sonu New Orleans’ta yapılacak olan Amerikan Hematoloji Derneği toplantısında sunacak.
T-hücreli lösemi, T-hücreleri olarak bilinen bir beyaz kan hücresi sınıfını etkileyen bir kanserdir. Bunlar düzgün gelişemez ve çok hızlı büyüyerek vücuttaki kan hücresi büyümesini engeller. Standart tedaviler arasında kemik iliği nakli ve kemoterapi bulunmaktadır. Alyssa’nın durumunda bunlar hastalığın ilerlemesini durdurmakta başarısız olmuş ve tek seçenek palyatif bakım olarak ortaya çıkmıştır.
Ancak hücre tedavisindeki son gelişmeler, Alyssa’nın durumuyla başa çıkmak için yeni bir yöntem sundu. T-hücreleri sağlıklı bir donörden toplandı ve lösemi hücreleri de dahil olmak üzere diğer T-hücrelerini öldürebilecek şekilde değiştirildi. Bu işlem, bilim insanlarının bir kişinin genetik kodunu oluşturan milyarlarca DNA harfinde tek bir değişiklik yapmasına olanak tanıyan baz düzenleme kullanılarak yapıldı.
Diğer teknolojiler bu tür küçük değişiklikleri gerçekleştirebilir, ancak daha fazla yan etkiyle ilişkilidir. Baz düzenlemede bu daha az sorun teşkil ediyor ve Gosh ekibinin bağışlanan T-hücrelerinde bir dizi ayrı değişiklik yapmasına olanak tanıyor. Bu karmaşık değişiklikler, yeniden hizalanan T-hücrelerinin yalnızca lösemik T-hücrelerine saldırmasını ve “dost ateşi” yoluyla birbirlerini yok etmemelerini sağlamak için gerekliydi. Bu değişiklikler aynı zamanda hücrelerin kemoterapiden sonra da çalışmasını sağladı ve normal hücreleri etkilemelerini önledi.
Alyssa ilk tedavisinin ardından hiçbir zaman tam remisyona ulaşamadı. Tabanı düzenlenmiş hücre tedavisinden ve bağışıklık sistemini eski haline getirmek için yapılan ikinci kemik iliği naklinden sonra altı aydan uzun bir süredir lösemiden kurtuldu.
Kiona, “Doktorlar ilk altı ayın en önemlisi olduğunu söylediler” dedi. “Çok ukalalık etmek istemiyoruz ama ‘Bir kez olsun kurtulabilirse iyi olacak’ diye düşünüp durduk. Ve belki de haklı çıkacağız.”
Önemli olan nokta, Alyssa’nın tedavisinin düzenlenebilen bağışlanmış T-hücrelerine dayanması, dolayısıyla donör eşleşmesinin bir sorun olmaması. Projeyi finanse eden Tıbbi Araştırma Konseyi’nden Dr. Louise Jones, “Bu ‘hazır’ bir evrensel hücre terapisi ve – eğer tekrarlanırsa – bu tür tedavilerde ileriye doğru atılmış büyük bir adım olacak” dedi.
Bu yazı Astrafizik.com tarafından Türkçeye aktarılmış olup yazının aslı theguardian.com sitesine aittir, orijinaline mümkün olduğunca sadık kalmak koşuluyla dilimize çevirilmis olsa da editoryal tarafından katkılarda bulunulmuştur. Bu sebeple Astrafizik.com içerik izinlerine tabidir. Astrafizik.com referans gösterilmek koşuluyla 3. tarafların kullanımına izin verilmiştir.
